EUA aprovam 1ª terapia genética para forma rara de perda auditiva

Entre duas e três de cada 1.000 crianças no país nascem com deficiência auditiva. Especialistas calculam que mais da metade dos casos de perda auditiva precoce são causados por mutações genéticas.

Desenvolvido pela empresa de biotecnologia americana Regeneron, o tratamento - conhecido como Otarmeni - é voltado a um tipo específico e pouco comum de perda auditiva, que atinge cerca de 50 recém-nascidos por ano nos Estados Unidos.

O medicamento estará disponível para crianças e adultos com perda auditiva severa a profunda causada por determinadas mutações no gene OTOF. Esse gene é responsável por produzir uma proteína essencial para a transmissão de sinais sonoros do ouvido interno até o cérebro.

Apesar do custo elevado do tratamento, que pode custar milhões de dólares por paciente nos Estados Unidos, a Regeneron informou que pretende oferecer o tratamento de maneira gratuita a pacientes elegíveis no país.

Administrado com uma única injeção no ouvido por um cirurgião, o tratamento já tem sido considerado como revolucionário por pais de crianças afetadas.

"É absolutamente incrível", afirmou, emocionada, Sierra Smith, a jovem mãe de Travis, um bebê que recebeu o tratamento.

Segundo ela, após a cirurgia, o filho passou a reagir a sons. “Ele consegue ouvir música, adora dançar e se interessa por instrumentos”, afirmou durante um evento na Casa Branca.

Nos testes clínicos, que envolveram 20 pacientes entre 10 meses e 16 anos, ao menos 80% apresentaram melhora significativa da audição poucos meses após o tratamento.